Sem comprovação da eficácia e da imprescindibilidade do tratamento pleiteado, não há como obrigar o SUS a custear o medicamento, Zolgensma. Mesmo que ele já esteja registrado na Anvisa e tenha sido prescrito pelo médico que acompanha o paciente, que é portador de amiotrofia muscular espinhal tipo 1.
Esta é uma rara doença degenerativa que interfere na capacidade do corpo humano de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A medicação que ficou famosa pelo alto custo, foi aprovada pela Anvisa em agosto de 2020, um mês depois de a Presidência da República zerar sua alíquota de importação para facilitar a aquisição por estados e municípios.
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